La controllata indiretta di Bayer, l’azienda americana Bluerock Therapeutics (acquistata nel 2019 tramite Bayer Pharmaceuticals, per un valore aziendale di $ 1), ha riceuvto dalla US Administration Food and Drug (FDA) una designazione per la terapia DA01 per la malattia di Parkinson avanzata (PD).
Il Parkinson è un disturbo progressivo neurodegenerativo causato dal danno cellulare nervoso.
La designazione rapida della FDA ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e la revisione dei candidati farmacologici che trattano gravi condizioni e affrontano una necessità medica. Un candidato farmaco che riceve una designazione rapida viene valutato in tempi più rapidi, con un’interazione più frequente con la FDA, e l’ammissibilità per l’approvazione viene accelerata e ottiene una revisione prioritaria.
Il processo coinvolgerà dieci pazienti negli Stati Uniti e in Canada. L’obiettivo principale dello studio quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule DA01 a un anno post-trapianto. Gli obiettivi secondari dello studio sono quello di valutare le prove della sopravvivenza delle cellule trapiantate e degli effetti motori a uno e due anni post-trapianto, per valutare la continua sicurezza e la tollerabilità a due anni e di valutare la fattibilità del trapianto.
